Πρόσφατη μελέτη στο περιοδικό Nature Biotechnology κατέγραψε τα αποτελέσματα από τις εγχειρήσεις μεταμόσχευσης με ειδικό βιο-τεχνητό κερατοειδή χιτώνα σε ασθενείς οι οποίοι είχαν μειωμένη όραση ή πλήρη τύφλωση.
Όπως τονίζεται και στην μελέτη, περίπου 13 εκατομμύρια άνθρωποι1Philippe Gain, Md. “Global Survey of Corneal Transplantation and Eye Banking.” JAMA Ophthalmol., vol. 134, no. 2, 1 Feb. 2016, pp. 167-73, doi:10.1001/jamaophthalmol.2015.4776. περιμένουν δότη κερατοειδούς παγκοσμίως με 1 δότη να είναι διαθέσιμος για 70 ασθενείς. Σε αυτό το πρόβλημα, η ανάπτυξη τεχνολογίας για εύκολη παραγωγή βιοτεχνητών κερατοειδών θα ήταν ιδιαίτερα σημαντική εξέλιξη για την υγεία εκατομμυρίων ανθρώπων.
Η πάθηση που είχαν οι συμμετέχοντες
Οι 20 ασθενείς που εξετάστηκαν στο πλαίσιο της μελέτης έπασχαν από κερατόκωνο, μια πάθηση η οποία οδηγεί στην κύρτωση και στην λέπτυνση της επιφάνειας του κερατοειδή χιτώνα του ματιού με αποτέλεσμα να παίρνει “κωνική” μορφή.
Οι πιο κοινές επιπτώσεις του κερατόκωνου είναι η αύξηση του αστιγματισμού και της μυωπίας αλλά σε ορισμένες, ιδιαίτερα προχωρημένες, περιπτώσεις υπάρχει και ο κίνδυνος να παρουσιαστεί μειωμένη όραση ή ακόμα και τύφλωση.
Ενώ μέχρι σήμερα δεν έχουν αποσαφηνιστεί πλήρως τα αίτια, η κληρονομικότητα φαίνεται να παίζει ρόλο στην εμφάνιση της νόσου. Ο κερατόκωνος δεν επιδέχεται θεραπείας μέχρι στιγμής και η προσπάθεια εστιάζεται στην αντιμετώπιση των συμπτωμάτων και αναστολή εξέλιξης της νόσου. Στα αρχικά στάδια αυτό μπορεί να γίνει με ειδικούς φακούς επαφής ή μια επέμβαση που ονομάζεται cross-linking, η οποία αναστέλει την εξέλιξη της παραμόρφωσης του κερατοειδούς χιτώνα. Σε ακραία στάδια η μόνη λύση είναι η μεταμόσχευση κερατοειδούς χιτώνα.
Η μελέτη
Η επίμαχη μελέτη2Rafat, Mehrdad, et al. “Bioengineered corneal tissue for minimally invasive vision restoration in advanced keratoconus in two clinical cohorts.” Nat. Biotechnol., vol. 41, Jan. 2023, pp. 70-81, doi:10.1038/s41587-022-01408-w. λοιπόν εξέτασε την αποτελεσματικότητα και τις πιθανές παρενέργειες που θα είχε η χρήση ενός βιο-τεχνητού κερατοειδή χιτώνα σε ασθενείς με προχωρημένο κερατόκωνο, ο οποίος είχε μειώσει σημαντικά ή και πλήρως την όραση τους. Επομένως οι ερευνητές από το πανεπιστήμιο του Linköping στην Σουηδία, με επικεφαλή τον Dr. Mehrdad Rafat, συνέθεσαν ένα ανθεκτικό και εύκαμπτο υλικό το οποίο προσομοίαζε φακό επαφής με βάση το κολλαγόνο από δέρμα χοίρων.
Εφόσον είχαν ολοκληρώσει επιτυχώς τις προκλινικές εξετάσεις, οι ερευνητές προχώρησαν σε μια κλινική δοκιμή φάσης Ι3“Study Details | Evaluation of Safety and Efficacy of a Bioengineered Corneal Implant for Treatment of Keratoconus | ClinicalTrials.gov.” 19 Mar. 2024, clinicaltrials.gov/study/NCT04653922. σε ανθρώπους.
Σε αυτό το σημείο είναι σκόπιμο να σημειώσουμε ότι οι κλινικές δοκιμές φάσης Ι είναι το πρώτο βήμα για τον έλεγχο μιας νέας τεχνικής ή φαρμακευτικού σκευάσματος σε ανθρώπους. Σκοπός αυτής της φάσης είναι η αξιολόγηση της ασφάλειας του νέου φαρμάκου ή τεχνικής πριν προχωρήσουν σε περαιτέρω κλινικές μελέτες. Κατά κανόνα στις κλινικές δοκιμές φάσης Ι συμμετέχουν περίπου 20-100 άτομα.
Από τους 20 συμμετέχοντες οι 14 ήταν πλήρως τυφλοί ενώ οι 6 είχαν σημαντικά μειωμένη όραση. Οι ερευνητές παρακολούθησαν τους συμμετέχοντες για 2 χρόνια μετά την επέμβαση και σε αυτό το χρονικό διάστημα σημειώθηκε βελτίωση της όρασης σε όλους του συμμετέχοντες. Σε 3 από τους 14 ασθενείς που ήταν πλήρως τυφλοί πριν την επέμβαση καταγράφηκε απόλυτα φυσιολογική όραση μετά το τέλος της περιόδου παρακολούθησης.
Πρακτικά λοιπόν πρόκειται για μια μεταμόσχευση κερατοειδούς χιτώνα, μια επέμβαση η οποία γίνεται και σήμερα, με μόνη διαφορά ότι ο κερατοειδής που χρησιμοποιείται δεν προέρχεται από άνθρωπο-δότη αλλά συντίθεται στο εργαστήριο. Ενώ τα αποτελέσματα από την εν λόγω πιλοτική κλινική δοκιμή είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά, χρειάζονται πολύ περισσότεροι έλεγχοι ώστε να είναι σίγουρο ότι αυτή η τεχνολογία μπορεί να χρησιμοποιηθεί σε μεγάλη κλίμακα ως ασφαλής και αποτεσματική ιατρική μέθοδος για την αντιμετώπιση αντίστοιχων παθήσεων της όρασης.
